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近日，阿斯利康在神經(jīng)纖維瘤病領(lǐng)域首個創(chuàng)新藥物科賽優(yōu)?（英文商品名：Ｋｏｓｅｌｕｇｏ，通用名：硫酸氫司美替尼膠囊）正式上市，惠及３歲及３歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（ＰＮ）的Ｉ型神經(jīng)纖維瘤病（ＮＦ１）兒童患者。
早在今年４月２８日，司美替尼就已獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，適用于治療３歲及３歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的Ｉ型神經(jīng)纖維瘤病兒童患者。司美替尼是目前首個也是唯一一個獲批的ＮＦ１相關(guān)ＰＮ治療藥物，至此，我國ＮＦ１－ＰＮ兒童患者終于迎來了治療曙光。
神經(jīng)纖維瘤病（ＮＦ）是一類常染色體顯性遺傳性疾病，在其三種主要分型中ＮＦ１約占９８％。中國暫無ＮＦ１流行病學(xué)數(shù)據(jù)，推算發(fā)病率為５／１，０００，０００。其中，約有３０％－５０％的ＮＦ１患者會出現(xiàn)ＮＦ１－ＰＮ。作為累及全身多系統(tǒng)的慢性綜合征，ＮＦ１－ＰＮ會造成毀容、疼痛、功能障礙、終生認知障礙等，患兒較一般人群引發(fā)惡性腫瘤及心臟疾病風(fēng)險高達１３％，生存年限平均減少１５年。
在司美替尼出現(xiàn)前，ＮＦ１主要的治療方案包括手術(shù)切除、外科整形等，但９０％的ＮＦ１－ＰＮ無法通過手術(shù)治療或完全切除，且復(fù)發(fā)率高。司美替尼可阻斷參與促進細胞生長的特定酶（ＭＥＫ１和ＭＥＫ２），在ＮＦ１中，這些酶過度活躍，導(dǎo)致叢狀神經(jīng)纖維瘤以不受控制的方式生長。通過阻斷特定酶，司美替尼可減緩病情。
截至目前，司美替尼已在美國、歐盟、日本等國家獲批用于治療伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的Ｉ型神經(jīng)纖維瘤病兒童患者，并在全世界多個國家和地區(qū)被認定為“孤兒藥”。
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